基因编辑技术 有望治疗肌肉萎缩症

    基因编辑技术科学家首次利用革命性的基因编辑技术,治好了老鼠的1种退化性疾病,这种技术有朝一日也许有助於治疗人类的肌肉萎缩症。

    「科学」期刊(Science)今天刊登的3项研究报告指出,研究人员利用「CRISPR」基因编辑技术,成功治愈1只患有杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy)的成年鼠。

    研究人员对此成果非常振奋,形容这是「CRISPR」首次成功在1个活生生丶发育完全的哺乳类动物身上,治疗一种遗传疾病,而且这方法有机会在人体试验。

    「CRISPR」技术可以修复导致遗传疾病的基因突变,透过非致病性的病毒作为已修正基因的载体,从而精确改变病患的DNA